El Ministerio de Salud de la Nación anunció este viernes que llegó a un acuerdo con el laboratorio Novartis para empezar a prueba una terapia genica de alto costo para el tratamiento de Atrofia Muscular Espinal (MEA) tipo 1.
Tratar con Zolgensmaun medicamento que se administra una única vez y tiene un valor de lista de $ 2 millones. ¿Cuál es el acuerdo al que llegó el Ministerio de Salud y quiénes podrían recibirlo?
Este fármaco es el de la campaña con el que el influencer Santiago Maratea preparó cena para Emma Gamarra a principios de 2021. Emmita –como se hizo conocida la beba en redest– tenía el grado más severo de Atrofia Muscular Espinal (AME) .
Esta fermedad es una cuadro de origen genetico caracterizado por atrofia muscular debilitante y simétrica, progresiva y de gravedad variable, resultado de una degeneración y pérdida de las neuronas motoras superiores en la médula espinal y en los núcleos del tronco encefálico. Esto afecta principalmente a los miembros inferiores ya los músculos respiratorios.
El acuerdo de riesgo compartido
El diálogo con el laboratorio arrancó en 2020 y recientemente llegó un arreglo que incluye la estrategia de riesgo compartido. “Esto quiere decir que el Estado se hace cargo del valor del fármaco siempre que el medicamento funciona. el costo lo tendra que absorber el laboratorio”, el explícito Clarín Natalia Messina, directora de Medicamentos Especiales y Alto Precio del Ministerio de Salud de la Nación.
The drug Onasemnogén Abeparvovec (Zolgensma), con el cualiza la terapia génica, tiene una valoración de ventea comercial de más de 2 millones de dólares y es el de más alto precio de la región y el segundo mas caro a nivel mundial. Como parte del acuerdo, el Estado lo adquirirá a $1.3 millones (más IVA).
“En el momento en que el paciente recibe el medicamento, el Estado va a bonar el 20%. El pago se hará en pesos al valor del dólar oficial de esa fecha”, precisó Messina ante la consulta de este diario.
Cada 12 meses, el laboratorio podrá reclamar otro 20% a pagar de la misma manera. Para este momento se evaluará nuevamente al paciente y se determinará si corresponde a este pago o no, según la evolución en su salud.
«Existir ciertos hitos que el paciente tiene que alcanzar, según la edad que tenga, relacionados con su situación respiratoria y motriz. Si no los alcanza o peor, el Estado no se va a hacer cargo del pago y el laboratorio deberá absorber el costo”, sostiene.
El Ministerio de Salud se refiere a una inversión de más de $ 15 millones Porque se va a probar una orden de compra abierta por ese monto, con la idea de poder cubrir el tratamiento a 12 pacientes, que es un estimado de potenciales niños con AME 1 que pueden requerir el medicamento. Este es el presupuesto disponible pero no quiere decir que se vaya a utilizar en su totalidad e igualmente el pago se realizará en forma fragmentada.
» Existir registro de pacientes con AME para la administración de otro medicamento para tratar la Atrofia Muscular Espinal, que se llama Spinraza. Vamos a sumar a los pacientes que requieren Zolgensma a ese mismo registro”, señala Messina.
Hay cuatro subtipos de AME según la edad de aparición y la gravedad de la enfermedad. La forma AME tipo 1 es la más común y grave (58%) y los sintomas son de inicio infantil. Los candidatos para recibir esta medicación deberán tener AME tipo 1 y no podrán ser mayores de 9 meses.
El médico deberá registrar al paciente y la Comité Nacional de Pacientes con AME (CONAME) -que existe para analizar los casos que requieren Spinraza- para evaluar si corresponde la administración de Zolgensma. Esta comisión también revisará si el paciente cumple estos hitos que mencionaban más arriba.
El Estado se hará cargo en todos los casos, también cuando la persona tenga obra social o prepaga. “Esto quiere decir que la única vía para acceder a Zolgensma será a través del Estado. Si el paciente es candidato a recibir la medicación, a partir de ahora la familia evitará la dificultad de recorrido asociado al acceso, que muchas veces implicaba presentándose en la justicia”, detalla la referencia de la tarjeta sanitaria.
esto también se beneficiará a las preparaciones y obras sociales que, en algunos casos, venían haciéndose cargo de un porcentaje (generalmente, 10% o 20%) del costo del medicamento, casi siempre luego de la presentación de un recurso de amparo.
Un posible precedente para otras drogas
Sobre la posibilidad de que esta estrategia se extienda a otros fármacos, Messina aseguró: «Este acuerdo podria ser a previous para el abordaje del acceso a los medicamentos de alto costo. Vamos a empezar a evaluar otras terapias. El diálogo con Novartis comenzó en 2020, llevó un tiempo llegó a este arreglo, que contempla una reducción en el valor, la estrategia de riesgo compartido y el pago cada 12 meses y según la evolución del paciente”.
El compromiso quedo soldado con la firma de la Resolucion 21/2023 por parte de la Ministra Carla Vizzotti. Después de que se abra esta orden de compra, el laboratorio tiene que presentar formalmente la propuesta y aceptar las condiciones. «Creemos que de acá a tres meses se podría empezar a comprar el medicamento«, confirma Mesina.
Explique que prevé que la aprobación de CONAME se lleve a cabo en una sola reunión, ya que debe saber que la mayoría de los casos en los que se autoriza Spinraza, teniendo en cuenta que son patologías graves para las que suministran los medicamentos en tiempo y formado es fundamental.
“El CONAME se reúne una vez al mes, pero cuando recibe un caso urgente se solicita un encuentro de emergencia.
Con este acuerdo, Argentina se convierte en el primer país de la región en realizar desde el sector público una adquisición bajo estos criterios.
Que dijeron desde el laboratorio
Eugenia Esquerro, Directora Médica de Novartis Argentina, explicó que «se trata de una terapia que consiste en una única dosis aplicada en la vida del paciente que actúa sobre la causa raíz de la AME reemplazando el gen SMN1 ausente, por una copia sana».
«Esto permitirá mejorar la función de las neuronas motoras del sistema nervioso del paciente», agregado.
En el marco de la negociación, se indicó que «se realizó un análisis exhaustivo de la evidencia clínica y en base a esta crear un perfil de paciente que se vería más beneficiado por el tratamiento. Luego, consolidaron las bases del acuerdo por riesgo compartido identificando los hitos de evolución esperados en los pacientes después de recibir la terapia».
«Finalmente, se establecieron las condiciones comerciales y se dio curso a las aprobaciones internas correspondientes», comentó a este diario.
En esta línea, sumó: «Consideramos que este logro marque un hito en la forma en que incorpora los medicamentos de alto costo al sistema de salud de una manera responsable en el marco de un trabajo colaborativo entre los sectores público y privado».
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